11月7日，Arkuda Therapeutics 公布进行4400万美金A轮融资股权融资，此次股权融资由Atlas Venture和 Pfizer Ventures 领投，Tekla Capital Management 及 BioInnovation Capital 跟投。该企业将运用一大笔资产促进其医治额额叶痴呆症（FTD）的药物根据Ⅰ期安全性测试，随后根据Ⅰb期科学研究来评定该药物在 GRN 基因变异患者中更改颗粒物蛋白前体（PGRN）水平的工作能力。 图片来源：Arkuda Therapeutics 官方网站 Arkuda Therapeutics是一家公司总部英国马萨诸塞州的生物技术公司，其ceo兼创始人Gerhard Koenig博士研究生为Arkuda产生了他以前在神经科学药物开发设计层面的工作经验。Koenig曾是Forum Pharmaceuticals的顶尖科学研究官，这个一样坐落于马萨诸塞州的生物技术公司因医治老年痴呆和精神分裂药物产品研发不成功于2016年破产倒闭。但是他表达，虽然不成功了，但在Forum的神经科学科学研究为他现阶段的工作中摊平了路面。 Arkuda Therapeutics ceo兼创始人 Gerhard Koenig 博士研究生（图片来源：Arkuda Therapeutics 官方网站） Koenig曾在一份申明上指：“人们觉得，医治神经系统退行性变疾病的挑戰来源于药物产品研发通常对于疾病的病理生理学而并不是例如溶酶体认知功能障碍等直接原因，也来源于在早已产生比较严重危害的状况下对患者的医治太迟。” Arkuda Therapeutics已经尝试更改这类情况。该企业开发设计的一种药物能够处理 GRN 基因变异有关FTD（FTD-GRN）的直接原因，并有将会防范这类疾病的产生。 FTD就是指一组以人脑额叶和额叶委缩为特点的人脑疾病，患者会迟缓出現人格类型更改、语言阻碍及个人行为出现异常的痴呆症综合症，在其中一部分患者含有遗传 GRN 基因变异。从总体上，GRN 遗传基因具体指导编号PGRN蛋白，这类蛋白在人脑的溶酶体作用和天生免疫力中起主导作用。当出示生产制造PGRN命令的 GRN 遗传基因中一个复制突然变化，会造成患者不可以造成充足的PGRN，进而危害神经细胞的溶酶体中颗粒物蛋白的造成，引起特发性神经细胞衰退并最后致死。 PGRN是由人体的各种各样体细胞，包含中枢系统的体细胞造成的一种蛋白。在溶酶体內部，PGRN被生产加工成颗粒物蛋白，它是保持体细胞内蛋白稳态的重要。（图片来源：Arkuda Therapeutics 官方网站） Arkuda Therapeutics 的药物靶向治疗 GRN 遗传基因剩下的身心健康复制，促进其造成大量的PGRN。Koenig表达生产制造大量的PGRN即将处理溶酶体作用不高的难题。但出自于市场竞争的缘故，他麻烦表露企业试验药物的实际靶点以及实际功效体制。 Arkuda最开始的重中之重是开发设计一种药物提升没有症状的FTD-GRN患者内源PGRN水平，进而提升溶酶体颗粒物蛋白水平，保持蛋白细胞外液均衡，修复混乱的免疫调节。（图片来源：Arkuda Therapeutics 官方网站） 或许，除开Arkuda Therapeutics 也有别的企业尝试根据提升PGRN水平来医治精神病变。公司总部南美国旧金山的临床医学环节生物制药公司Alector致力于用一种名叫AL001的药物来避免PGRN水平的衰落，这类药物的功效是阻拦体细胞分解掉PGRN的全过程。7月，该企业汇报了Ⅰb期资料显示其药物提升了身心健康青年志愿者血夜和脑脊液中PGRN水平，此外，一项对于FTD患者的Ⅱ期科学研究已经在9月刚开始。 在产品研发赛车场上，Arkuda Therapeutics 也迎头赶上。现阶段该企业早已评定出了高宽比合理和可选择性的小分子水，做到了预估的药物产品研发总体目标。临床实验数据显示其药物能够将PGRN提升到有利于人们的水平以后，她们刚开始希望开展临床研究。 Koenig表达，第一次身体实验将会在2021年刚开始。除此之外他还强调，愈来愈多的科学研究说明PGRN针对抵挡疾病十分关键，并且溶酶体作用和从而造成的蛋白稳态混乱与一系列神经系统退行性变疾病（包含阿尔茨海默症、帕金森、肌肉萎缩性侧索硬底化和额额叶痴呆症）相关。但该企业将等你得到FTD的临床医学统计数据后，才会开发设计适用别的疾病的药物。 参考文献：1# Arkuda Unveils $44M and a Protein Restoration Approach to Dementia （来源于：Exome）2# Arkuda bags $44M to target progranulin and head off inherited dementia （来源于：FierceBiotech）新靶点NKG2A | GARP | CD22 | LIF | CDK2 | WWP1 | VCAM1 | Flower | CD24 | Gingipains | DES1 | GPR139 | DHX37 | CXCL10-CXCR3轴 | 628个靶点 | CA19-9 | PTPN2新疗法 双非特异抗原 | PROTACs技术性 | 第四代EGFR抑制剂 | RNAi药物 | GCGR抗原 | AMPK激动剂 | 奇妙胶襄| CAR-T治疗法 | 降低胆固醇药物 | 阳光照射+声响 | 调整新陈代谢 | 基因治疗 | 天生免疫力 | 细胞治疗 | 智能化i-甘精胰岛素 | 胎盘干细胞 | 河豚毒素 | 感冒病毒 | 肠胃病菌 | 恶性肿瘤预苗 | 溶瘤病毒感染 | 艾滋病病毒预苗 | IL-12 | 纳米技术颗粒物 | 口服胰岛素 | PARP抑制剂 | ADC药物 | KRAS抑制剂新机制 PD-1抗原与肠菌 | 病菌与癌证 | CCR5与脑中风康复治疗 | 糖推动恶性肿瘤 | 金子钾 | PD-1加快恶性肿瘤生长发育 | 肿瘤细胞神密偷渡PD-L1 | 宫颈癌抗药性 | 铁致死 | PARP抑制剂 | 哮喘病鼻窦炎谜团 | 致命性心肌梗塞 | TOX | 帕金森 | 肺癌转移 | 血压高 | 减肥产品 | 超级细菌毒力电源开关 | 辅助工具T体细胞临床流行病学脑卒中康复 | 炎症性肠病 | 少年儿童癌证 | 淋巴瘤和骨髓瘤 | 直肠癌 | 多发性硬化 | 我国前十大死因 | 血压高 | 全世界癌证地形图照亮“在看”，好文章相随靶向治疗颗粒物蛋白前体，防范痴呆症，这个企业被辉瑞看好，A轮融资股权融资4400万美金
