11月12日，X4 Pharmaceuticals公布FDA授予mavorixafor (X4P-001)治疗WHIM综合征“开创性治疗法”资格。WHIM综合征是趋化因子蛋白激酶4型(CXCR4)基因变异造成的一种少见的遗传继发性本身免疫力缺点病症，主要表现为疣、低丙种球蛋白尿症、细菌性感染及其失效转化成性慢性粒细胞欠缺的四联症。WHIM综合征病人在婴儿初期致死率较高，一生之中有较高的不断发病致命性感柒的风险性。病人另外非常容易患上HPV病毒感染有关的直肠癌和淋巴瘤，整体癌证风险性达30%~40%。现阶段无一切对于此病的治疗药品获准，规范治疗计划方案是应用抗菌素治疗亚急性感柒，或是用免疫球蛋白替代疗法或G-CSF用以防范感柒。现阶段也未有WHIM综合征的精确患病率统计数据，英国大概有15000~100000例模糊不清缘故的继发性免疫力缺点病症病人，WHIM综合征仅仅在其中发病原因之一。Mavorixafor是一款全世界领跑的first-in-class内服CXCR4抗剂，在WHIM综合征临床II期实验中取得成功 ，于2018年被FDA授予孤儿药资格，于2019年得到欧盟国家授予的孤儿药资格，现阶段已起动全世界III期临床研究。Mavorixafor结构式FDA授予其开创性治疗法资格，关键根据一项在成年人WHIM综合征病人中开展的对外开放标识、多核心、II期“概念性认证”科学研究的统计数据，发觉Mavorixafor治疗能够出示具备临床表现的中性粒细胞绝对数（ANCs）、淋巴细胞绝对数（ALCs）改进，代表病人感柒风险性和疣承担减少。并且Mavorixafor具备优良的耐受力。2019年7月16日，和誉生物公布与X4 Pharmaceuticals达成共识，得到mavorixafor在大中华区的开发设计与产品化达到独家代理合作合同，并将核心其大中华区好几个恶性肿瘤适用范围的临床与商业服务开发设计，起动多种mavorixofor与恶性肿瘤免疫抑制剂或其他药品协同治疗的临床实验。10月24日，和誉生物公布与君实生物达成共识，彼此凑合Mavorixafor协同特瑞普利单抗治疗三弱阳宫颈癌在我国开展临床探寻和开发设计。X4还要对mavorixafor开展对于其他多种多样适用范围的临床开发设计。在多种恶性肿瘤临床I/II期实验中，观查到单药及与PD-1单抗或其他肿瘤药物联用时优良的安全系数及药力。照亮“在看”，好文章相随和誉引入的这个小分子水CXCR4抑制剂，被FDA授予“开创性治疗法”资格
