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关键词
TSC-AML 唯一对因治疗靶向药物
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2016年底，诺华肿瘤（中国）依维莫司获得国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准用于治疗不需立即手术的结节性硬化症相关的肾血管平滑肌脂肪瘤（TSC-AML）成人患者。作为全球唯一获批治疗TSC-AML靶向药物和国际共识推荐的一线方案药物，依维莫司将为更多的TSC-AML患者带来治疗新希望！
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涨知识
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结节性硬化症（TSC）是一种罕见的遗传性疾病，全球患者约100万人【4】。其根源为TSC1和/或TSC2的基因缺陷，可以导致非恶性的肿瘤发生在整个人体，包括脑，肾，肝，肺等重要器官【5】。
80%的结节性硬化症患者合并肾血管平滑肌脂肪瘤（AML=Angiomyolipoma）TSC-AML多见于10岁以后，但是，一般儿童期即可发现，随年龄增长逐渐增大。TSC-AML常为双侧多发，病灶出血和肾功能不全是最常见的两个并发症。由于AML可以自发破裂出血，可能造成非常严重甚至致命的影响，是TSC最常见的死亡原因之一。
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依维莫司——多瘤种探索
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Everolimus
从2003年依维莫司首次上市开始， 诺华肿瘤的科研人员就对其进行了多种适应症的研究。时至今日，依维莫司已在全球80多个国家获批，为全球患者带来健康福祉。在中国， 依维莫司于2013年1月获得国家食品药品监督管理局（SFDA 现已变更为CFDA）的批准，用于治疗既往接受舒尼替尼或索拉非尼治疗失败的晚期肾细胞癌患者。2014年2月，获得CFDA批准用于治疗不可切除的、局部晚期或转移性的、分化良好的（中度分化或高度分化）进展期胰腺神经内分泌瘤成人患者和需要治疗干预但不适于手术切除的TSC相关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）成人和儿童患者。此次TSC-AML适应症的获批是依维莫司多瘤种探索的又一重要里程碑。
参考：
[1,2] http://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(12)61767-X/fulltext
[3] http://ndt.oxfordjournals.org/content/31/1/111.full.pdf+html?sid=7db910ac-bab5-4af4-a350-9fdacd13b794
[4] http://news.bioon.com/article/6695731.html?dcwpf0dc4=1482328474041
[5] http://news.medlive.cn/all/info-progress/show-44846_53.html
