编者按：
2016年9月8日，我们发布文章《关于FDA优先审评券（Priority Review Vouchers）您应该知道的一切！》。其中介绍了美国孤儿药法案。
“1984年通过孤儿药法案以后，美国已经开始认识到，激励机制可以促进新药物研发，改善过去缺医少药的情况。根据孤儿药法案，对于已经获批的治疗“罕见病”的药物，公司有资格获得数年额外的市场独占权，在此期间，FDA不得批准任何仿制药。这就允许公司有额外的时间来收回其研发成本，并有可能扭亏为盈，这就给了企业生产治疗罕见病药物的动力。迄今为止，这些激励措施已被证明非常受欢迎。孤儿药法案通过以前，被批准的治疗罕见病（在美国影响人数少于20万的疾病）的药物很少。例如在1984年，只有三个“孤儿药”被批准。 而2014年，有49个孤儿药产品获得批准。”
今天，我们翻译一篇关于美国孤儿药法案受到可谓是前所未有的重大挑战的文章，与中国医药研发界的朋友们分享。
美国政府问责局（The Government Accountability Office）证实，根据三位颇有影响力的美国参议员的请求，将调查孤儿药法案的潜在的滥用行为。美国政府问责局的公共事务总经理Chuck Young介绍说，政府问责局仍然必须确定它将要调查的范围和使用的方法。确定调查范围将需要几个月的时间。
三月早些时候，三位参议员，Orrin Hatch（犹他州共和党）、Chuck Grassley（爱荷华州共和党）和Tom Cotton（阿肯色州共和党），给政府问责局发送了一封信，提出可能需要改变监管或立法来保护这一重要法律的宗旨，那就是给开发罕见病药物的制药公司丰厚的激励。
Grassley的办公室星期二表示，他们预计政府问责局大约在九个月内开始工作。延迟是很普遍的，因为该机构收到的需求很多，排了长队。
参议员们已要求政府问责局“调查孤儿药法案（Orphan Drug Act，ODA）是否仍然如预期的那样激励针对少于200,000名患者的药品的开发。”
国会压倒性地通过了1983年孤儿药法案，以激励制药公司开发针对被忽视的罕见病人群的药物。被批准为孤儿药的药品被授予税收优惠和七年的市场独占期，需要这些药物的患者在美国少于200,000名。
近几个月来，针对孤儿药的五位和六位数的年度价格标签的报告放大了长期以来关于此法律被滥用的担忧。参议员要求政府问责局调查此事恰恰反映了这种情绪。
“虽然很少有人会反对开发这些药物的重要性，一些最近的新闻报道表明一些制药企业可能会利用孤儿药批准过程中的多个指定补贴，” 参议员联名撰写的这封信中如是说。
一月份，凯撒健康新闻（Kaiser Health News）公布的一个调查发现，孤儿药计划正在被制药公司操纵以达到利润最大化和保护数以百万人使用的药品的利基市场。这项调查也被全国公共广播电台（NPR）公布和播出，发现许多现在有孤儿药称号的药物并不完全是新的。超过70个药品被FDA首次批准用于大众市场。这些包括胆固醇重磅炸弹Crestor、精神疾病药物阿立哌唑和风湿性关节炎的药物阿达木单抗（Humira），阿达木单抗是世界上最畅销的药物。另一些药物则获得多个市场独占期，针对两种或两种以上罕见病。
参议员要求政府问责局提供一份FDA批准或否决的孤儿药清单。也问负有监管法律的职责的FDA是否应付得了请求的数量，是否在评审时保持一致性。他们说将病人的体验列入审查内容将是很重要的。政府问责局不提供关于正在进行的工作的更新，而是一旦他们完成一个任务即报告他们的调查结果。
罕见病药物已在制药公司和生物技术公司中越来越受欢迎，根据咨询公司EvaluatePharma的2017孤儿药报告，预计到2022年罕见病药物将占全球处方药销售额的21.4%，不包括仿制药。部分是因为可以收取极高的价格。EvaluatePharma数据表明，在美国排名前100的药物，2016年一个孤儿药每名患者每年的平均成本是140,443美元，相比之下，非孤儿药只有27,756美元。
“本文最初由凯撒健康新闻发表。凯撒健康新闻是凯撒家庭基金会的一个独立分部，一个非营利的关注健康的编辑部，其文章出现在美国全国的新闻媒体上。”
原文题目：GAO To Launch Investigation Of FDA’s Orphan Drug Program
原文作者：Sarah Jane Tribble
原文发表时间：March 21, 2017 08:16 PM EDT
更新时间: March 22, 2017 07:00 AM
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