CRISPR基因编辑技术引领药物研发新趋势

以ZFN和TALEN 为代表的序列特异性核酸酶技术以其能够高效率地进行定点基因组编辑, 在基础研究、基因治疗和遗传改良等方面展示出了巨大的潜力。而CRISPR/Cas9技术自问世以来，就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势，技术不断改进后，更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。在转基因模式动物的制备过程中CRISPR/Cas9也有着极大的应用价值，目前广泛用于大小鼠相关基因敲除敲入及大片段DNA置换等操作。

在过去几年中，CRISPR强大的基因编辑功能逐渐吸引了全球制药巨头的目光，各大药企已经开始行动探索CRISPR技术在药物研发和疾病治疗中的巨大潜力。

2015年12月，德国拜耳宣布投资3.35亿美元与初创基因编辑公司CRISPR Therapeutics合作开发新药用于血液疾病、失明和先天性心脏病的治疗，并通过把CRISPR Therapeutics的基因剪辑技术Crispr-Cas9与拜耳的蛋白质工程技术相结合的方法来寻找新的治疗途径。

同年，瑞士制药巨头诺华宣布与CRISPR / Cas9技术的领跑者Intellia Therapeutics 和Caribou Biosciences展开合作，探索CRISPR基因编辑技术在药物研发中的应用。诺华生物医学研究所（NIBR）负责人Mark Fishman表示：“在过去 NIBR 的科学项目中，我们已经领略了 CRISPR 工具的力量，现在是时候去探索如何把这项强大的技术安全的应用于诊断和临床。”

Juno Therapeutic与Editas Medicine也在2015年5月达成协议，利用后者的CRISPR技术共同开发癌症免疫疗法CAR-T和TCR，项目会持续5年，总投入金额高达7亿美元。

不断推出的重磅合作，让我们感受到了CRISPR在药物研发中的新趋势和无限潜能，更让我们对克服长期危害人类健康难治愈疾病充满信心。

网络研讨会

CRISPR基因编辑技术在疾病模型和罕见病研究中的应用和进展

主讲人：林卿 博士 药明康德肿瘤免疫部主任

概述：

• CRISPR基因编辑技术基本原理

• CRISPR基因编辑技术的应用及进展

• CRISPR基因编辑技术在罕见病研究中的应用

• 未来的展望

时间：2017年4月26日，14:30 – 15:30

参考资料：

[1]http://www.press.bayer.com/baynews/baynews.nsf/id/Bayer-CRISPR-Therapeutics-AG-Forces-Discover-Develop-Commercialize-Potential-Cures-Serious-Genetic

[2] https://www.novartis.com.cn/xin-wen-zhong-xin/xin-wen-fa-bu/collaborates-with-Intellia-Therapeutics

[3] http://ir.editasmedicine.com/phoenix.zhtml?c=254265&p=irol-newsArticle&ID=2164825