诺华肿瘤(中国)近日宣布骨髓纤维化治疗新药捷恪卫(磷酸芦可替尼)正式上市，该药是目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药。
作为一种恶性血液肿瘤，骨髓纤维化的整体中位生存时间为5.7年，高危患者生存期仅为2.3年。中国医学科学院北京协和医学院血液病医院血液学研究所王建祥教授指出，过去对骨髓纤维化没有特别有效的治疗方式，只是用传统的药物来控制疾病进程或者减轻症状。异基因造血干细胞移植是唯一可能治愈骨髓纤维化的治疗手段，但很多患者并不适用。因此，骨髓纤维化治疗需求的缺口很大。
芦可替尼的问世是基于医学对于这种疾病的发病机制的认识，研发出的靶向治疗药物。它通过阻断异常JAK-STAT的信号通路，来达到控制疾病的目的。目前临床实验数据表明，芦可替尼的靶向作用使骨髓纤维化从根源上获得治疗，它改变了治疗格局，不论是控制症状还是延长寿命都显示出有效性。
鉴于芦可替尼的卓越疗效，它已成为欧洲肿瘤内科学会(ESMO)、英国、德国、美国国家综合癌症网络(NCCN)指南推荐的骨髓纤维化治疗药物，并获得了《原发性骨髓纤维化诊断与治疗中国专家共识》(2015年版)的推荐。
骨髓纤维化实质上是一种骨髓增殖性肿瘤。这一恶性肿瘤会影响人体的造血系统，而造血系统受影响会继而引起一系列和造血异常相关的症状，比如贫血、明显的脾肿大、腹胀、早饱以及一些相关的全身症状，比如明显的消瘦、盗汗。
大约25%的患者在诊断时没有症状，是在日常体检中发现再到血液科确诊的。中国医学科学院北京协和医学院血液病医院血液学研究所肖志坚教授提醒 ，如果出现不明原因的消瘦、盗汗、皮肤瘙痒、脸和手潮热但体温不一定高，腹部左侧可以摸到包块，一定要到正规医院血液科检查血常规，并在医生指导下进一步通过骨髓活检确诊，以尽早排查是否患有骨髓纤维化。
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