视神经保护siRNA药物QPI-1007的II/III期研究完成中国首例受试者给药

QRK207研究用于评价QPI-1007对非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）的视觉功能的影响。NAION常被称为“眼中风”，是一种极具破坏性的疾病，最终将导致失明。目前对NAION尚无获批的治疗手段。今天宣布的首例患者给药标志着siRNA药物在中国的发展达到一个里程碑。瑞博夸克拥有QPI-1007在中国和亚洲大部分国家的全部研发和产业化权益。

此前，夸克制药公司已获CFDA批准在中国开展QRK207研究。QRK207由夸克与神经眼科疾病研究协会（NORDIC）合作开展，目前正在包括中国在内的八个国家进行受试者招募。

QPI-1007是一种人工合成的siRNA，旨在暂时抑制促凋亡蛋白半胱天冬酶2的表达。QPI-1007使用了夸克专利的siRNA结构，可在降低脱靶和免疫刺激作用的同时保持活性。

QPI-1007首次用于人体的I/IIa期、开放、单次给药、剂量递增、安全性、耐受性及药代动力学研究已经在美国和以色列21个临床中心（美国16个、以色列5个）完成。研究表明该药物对于NAION患者具有良好的安全性以及视神经保护作用。该药物已被美国FDA认定为前部缺血性视神经病变（AION）的孤儿药，NAION是AION的一个亚型。

该研究是一项关键性的II/III期、随机、双盲、假注射对照研究，通过对NAION受试者进行多次QPI-1007玻璃体注射给药，来对比两个剂量组的QPI-1007以及假注射组之间的安全性与有效性。此项国际多中心研究正在包括中国、美国、以色列、德国、澳大利亚、意大利、新加坡、印度在内的约90个临床中心进行。全球将招募约465例患者。每位患者参与时间为12个月。

RNA干扰（RNAi）是在活细胞体内利用非编码RNA来控制某个基因是否活跃及其活跃程度的一种通用机制。这项自然机制在1998年被发现，并于2006年被授予了诺贝尔奖，给实验生物学研究带来了巨大变革，目前在临床制药应用领域也拥有光明的前景。RNA干扰机制的效应分子是各种类型的短双链RNA，其中一些以序列依赖的方式靶向特定的基因并抑制他们的表达，被称为小干扰RNA（siRNA）。siRNA可依照任何基因的序列信息进行设计、合成生产并用作药物。siRNA药物可抑制任何靶基因的表达，无论以往将该靶基因归类为 “可成药”或“不可成药”。这一类药物较其他小分子药物具有更高的特异性和安全性。夸克的siRNA平台包括了专利的siRNA化合物结构以及增强了药理特性的化学修饰。该公司强大的知识产权资产为其在siRNA领域的发展提供了广阔的空间。

苏州瑞博生物技术有限公司（瑞博）是一家创新型研发企业，致力于开发基于RNA干扰（RNAi）技术的核酸药物，是中国小核酸技术和小核酸制药产业的主要开拓者，通过自研和高端国际合作形成了亚洲最大的小核酸药物在研临床前和临床阶段药物品种线。自成立以来，瑞博在小核酸药物研发、小核酸规模化生产、原料药质量研究、GMP生产线建设等方面均取得了令人瞩目的成就，围绕中国人群的重大医药需求建立了一系列小核酸药物研发平台。瑞博的创始人囊括了中国RNAi领域部分顶尖科学家，拥有我国在小核酸制药方面最有经验和战斗力的研发及生产经营管理团队。瑞博总部位于江苏昆山，在北京和山东蓬莱设有子公司。更多信息请参见www.ribolia.com。

夸克制药公司是小干扰RNA或siRNA药物研发领域的国际领先企业。RNA干扰是一种通过RNA分子调节目标基因表达的生物过程。夸克全面整合的药物发现和研发的平台涵盖了从药物靶点筛选到研发的各个阶段。其中两个药物，针对移植肾功能延迟恢复（DGF）的QPI-1002和非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）的QPI-1007已被认定为孤儿药，目前均处于国际Ⅱ/Ⅲ期关键性临床研究阶段。依靠内部研发的RNAi平台技术，夸克建立起广泛的品种线，并聚焦在肝外适应症。今年七月，夸克宣布成功完成了一项随机、双盲的临床Ⅱ期试验，该试验评价了QPI-1002预防心脏手术后可能发生的急性肾损伤(AKI)的有效性，并达到了主要和多个次要临床终点。诺华有获得该药物的全球权益许可的选择权。夸克的另一个siRNA药物PF-655权益已授权给辉瑞。夸克总部位于美国加州Fremont，在以色列Ness-Ziona拥有研究机构。更多信息请参见www.quarkpharma.com。