近期，由美国RSR企业产品研发的水安全通道蛋白质抗原（AQP4 Ab）检测试剂盒（酶联免疫法）获国家食药监局准许发售。该试剂盒是中国首例获准临床上用以辅助工具确诊视神经脊髓炎（NMO）/视神经脊髓炎谱系病症（NMOSD）的产品，将协助大量NMO/NMOSD病人得到更加精确的诊治。泰格捷通做为医疗机械行业领跑的CRO，为该产品的获准出示了包含产品申请注册、临床实验等以内的过程技术咨询。非常容易被错诊的罕见病：视神经脊髓炎（NMO）视神经脊髓炎（Neuromyelitis optica, NMO），即德维克氏综合症（Devic’s syndrome），是一种免疫力介导的脊髓和视神经病症。临床上多以比较严重的视神经炎和竖向拓宽的长节段横穿性脊髓炎为特点主要表现，常常于青年人发病，女士高过男士，复发及致残率高，可造成双目失明和偏瘫。近些年，除典型性的NMO外，将局限或一部分性NMO、亚洲地区视神经脊髓型多发性硬化、伴全身本身自身免疫病的视神经炎或长节段脊髓病变、视神经炎或脊髓炎并伴随NMO典型性脑核磁共振变病等一系列临床症状，通称为视神经脊髓炎谱系病（NMO Spectrum Disorders, NMOSD）。依据世卫组织（WHO）的界定，罕见病为生病总数占人口总数的0.65‰～1‰的病症。NMO为全球认可的罕见病。2018年5月11日，国家卫生身心健康联合会等5单位协同制订了《第一批罕见病文件目录》，NMO也被百度收录在其中，而且在非白种（亚洲地区、南美洲、非州、意大利裔和美国原住民）群体中，NMO更加传染源。水安全通道蛋白质抗原是视神经脊髓炎的非特异标识物，做为确诊指标值列为有关国家标准和中国的《我国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与医治手册》，其检验针对视神经脊髓炎（NMO）的确诊具备明显临床表现。但因为在我国先前沒有有关确诊产品发售，在临床实际上中，一部分病人没办法诊断，只有给与脱髓鞘病这一庞杂的疾病诊断，乃至有一部分病人被错诊为与NMO有类似临床症状的多发性硬化症（MS），造成接纳不正确的医治，给病人导致很大的伤害。助推罕见病诊治，泰格捷通责无旁贷泰格捷通体外诊断业务部临床副主管陈娜和申请注册副主管于慧茹详细介绍，水安全通道蛋白质抗原（AQP4 Ab）检测试剂盒的临床研究在天津医科大学第三医院和首都医科大附设北京同仁医院进行。做为中国同种类首例产品，因无中国已发售类似实验试剂，该产品的临床研究没法与已发售实验试剂开展较为科学研究，务必融合疾病诊断的临床参照规范开展考核评价，以明确其临床敏感度和特异性度。除此之外，NMO做为一种罕见病，其阳型病案无法搜集。因此，泰格捷通与申请办理方天津市阿斯尔企业齐心合力，与研究所提升沟通交流融洽，严格执行临床试验方案和政策法规规定入组成格的病人，并保证该实验的被测者入组工作中圆满完成。根据将绩效考评实验试剂与疾病诊断結果开展较为，显示信息出了出色的临床敏感度和特异性度。2018年6月22日，在进到临床评审程序流程后，应国家食药监局规定，泰格捷通帮助申请办理方天津市阿斯尔举办权威专家评审会，提前准备有关材料，与药品监督管理局和列席的临床权威专家、统计分析权威专家及其检测权威专家，深层次沟通交流，充足论述了产品的临床表现和临床研究汇报的合理性。最后，权威专家评审会一致根据。2018年12月，该新项目迈入了国家食药监局临床研究当场审查。针对审查，泰格捷通新项目精英团队相互配合研究所和申请办理方开展了一系列的自纠自查、审查全过程及审查后的梳理回应工作中。在审查后及申请注册发补中涉及到临床研究的难题梳理中，迅速解决，立即融洽研究所出示有关文档材料，泰格捷通新项目精英团队也获得了申请办理方的高宽比认同。针对罕见病的确诊和医治，國家一直兼容和激励有关产品的开发设计。《有关推进评审审核体制改革激励药物医疗机械自主创新的建议》明确指出：“兼容罕见病医治药物医疗机械产品研发，对海外已准许发售的罕见病医治药物医疗机械，可附带条件准许发售。”国家药监局还专业公布了《用以少见病防治医疗器械注册核查具体指导标准》，具体指导有关产品的产品研发申请注册和评审审核。做为医药行业领跑的CRO，泰格捷通也一直关心并积极主动推动此类产品尽早保持临床运用，使少见病人获益。泰格捷通体外诊断业务部主管张勇琴女性表达：水安全通道蛋白质抗原（AQP4 Ab）检测试剂盒的获准，弥补了该病症疾病诊断的空白页。人们十分荣幸可以参加在其中，助推该产品的临床实验和申请注册过程，提高疾病诊断的精确性，降低错诊给病人导致的损害。泰格医药高级副总裁、泰格捷通经理彭沂非老先生也表达：少见病人不可以遗忘。让少见病人得到精确的确诊和合理的医治，必须全社会发展的共同奋斗。泰格捷通也将一如既往，助推大量罕见病确诊医治新产品开发，造福大量少见病人。文 | 赵 平让少见病人得到精确诊治，泰格捷通助推天津市阿斯尔取得成功获准中国首例视神经脊髓炎辅助工具确诊产品
