本文列出了国内十大创新药龙头公司并有详细分析。这十家公司都是基本面出发的行业龙头，包括境外上市或未上市的，并不是所谓技术、指标、K线的“炒作”龙头，这也是我认为这篇文章的价值所在。
医药行业是各个行业分析中最难的，涉及生物、化学、病理等几乎都是专业知识，即便是金融研究人士如果不是学医出身，也够喝一壶的。我只是借鉴了西南证券的研报，在这里浓缩精华为投资者呈上。
文中涉及的10大创新药公司
1、恒瑞医药（600276）：积极布局创新生物药的国内研发巨头
2、复星医药（600196）：仿创结合 研发即将进入收获期
3、丽珠集团（000513）：丽珠单抗——国内一流、国际接轨的创新高科技企业
4、沃森生物（300142）：疫苗和单抗双管齐下的制药企业
5、安科生物（300009）：精准医疗龙头企业
6、康弘药业（002773）：因“康柏西普”成名的药企
7、金斯瑞生物科技（1548）：CAR-T疗法研发领先的全球基因合成服务龙头
8、信达生物（未上市）：国内最具潜力的生物技术公司
9、君实生物（833330.OC）：紧跟国际前沿的中国生物药公司
10、百济神州（BGNE.O）：“中国的基因泰克” —— 强大的创新和研发能力
生物药的规模
生物药是制药行业近年来发展最快的子行业之一，全球市场规模预计将会从2016年的2020亿美元上升到2022年的3260亿美元，年复合增速8.3%。我国市场规模由2012年的627亿元增长到2016年的1527亿元，年复合增长率24.9%。
Frost& Sullivan 预计2016-2021年中国生物药将保持16.4%的年复合增长率，2021年达到3269亿元的市场规模，国内生物药将成为医药行业最具前景的投资机会。
生物药企业的成长推动力
患者刚需 + 渗透率提升 + 进口替代 + 海外市场
患者刚需：肿瘤为代表的恶性疾病是生物药的主要适应症，患者对有效药物有强烈需求。
渗透率提升：生物药增速虽快，但是以抗体药为代表的新一代生物药的渗透率仍然很低，潜在市场巨大。
进口替代：原研进口药物价格昂贵，性价比极高的国产生物类似药和 me-too 药将为更多的患者带来治疗机会，有望实现进口替代。
海外市场：生物药研发是国内与国际最为接近的领域之一，随着国家政策和制药企业的国际化，生物药“出海”的趋势明显。
“抗体药”为生物药的“王牌”
抗体药作为新一代主流生物药正迅猛发展。全球单抗销售额从1997的3.1亿美元增长到 2017年1060.7亿美元，2012-2017年5年间仍保持平均13.4%的年复合增长率。
1986-2017 年的31年间，共有157个治疗性生物大分子药获FDA批准上市，其中抗体药最多，共81种，数量占绝对优势。甚至2016、2017年所有获批上市的生物大分子药均是抗体药。2017年全球销售额前10药物中有8个是生物药，其中7个是单抗类药物，单抗销售额占前十大药物的73.5%。
抗体类药物的市场集中度很高，罗氏、强生是抗体药公司当之无愧的龙头，两者占全世界抗体类药物~50%的市场份额。市场份额排名前四的罗氏、艾伯维、强生、百时美施贵宝合计占有了68%的市场份额。罗氏、艾伯维、强生、百时美施贵宝、默沙东、诺华和安进八大巨头占据抗体类药物市场近82.6%的份额。
国产抗体药上市品种少，进口药价高，受医保支付和人们生活水平所限，目前国内抗体药总体销售情况欠佳。2016年中国单抗销售额约 91亿元，占比不足中国药品市场的1%，远低于全球约9%的市场占比。2017年36个药品通过价格谈判进入医保目录，其中12个为生物药（6个为抗体药）。伴随国家医保跟进，国内抗体药市场爆发在即。
单抗五大热门靶点
TNF-α 、VEGF/VEGFR 、HER2 、CD20 、PD-1/PD-L1
国内生物药研发药企竞争力
上市时间 + 竞争者数量 + 市场空间
上市时间：目前国内已有多款生物药，国内企业产品已陆续进入临床 III 期，预期 2-3年后
上市，越早上市越能迅速抢占市场。
竞争者数量：同全球市场情况类似，数量越小价格体系维护更好，可占据更多市场份额。
市场空间：与产品的治疗领域、发病率、渗透率以及价格体系有关，市场空间越大，投资回报率或越高。
生物药研发生产的壁垒
流程包括：药物发现、临床前研究、临床试验、商业化生产等阶段。
从药物发现到临床研究申请（IND）前，大概要 3-6 年，包括工艺开发、技术转移和制造生产三个步骤；IND 审核批准后进行临床试验，一般至少需要进行 I、II、III 三期，需要 6-7 年；临床试验成功后向 FDA提交生物制品上市许可申请（BLA），受理申请后进行生物制品上市许可申请批准前检查（PAI），审核通过后，药品可以生产上市，这一阶段大概要0.5-2 年。
整个流程下来平均消耗9.5-15年，时间成本、人力物力的投入巨大。
生物类似药（仿制药）的机会
原研药有专利保护期，一般专利到期后，各类仿制药开始雨后春笋。仿制药很难做到和原研药结构和功能完全相同，只能尽可能做到相似。欧盟、美国、中国和WHO分别给出了生物类似药的定义：即生物类似药需与原研尽可能相似，有差异的地方不会影响其安全性和有效性。
生物类似药的兴起主要是基于广大的市场需求和高昂的原研药价格。世界上最昂贵的生物药每年费用高达上百万美元——首个获批的基因治疗药 Glybera在欧洲定价为 121万美元，即使欧美患者也难以承受。而从所有国家生物类似药平均价格来看，比生物原研药便宜 1/3。 全球在研生物类似药项目集中于免疫和肿瘤。
虽然是生物类似药（仿制药），有些环节可以省略，但研发周期、成本费用、技术难度也依然很大。因此还有一种介于原研药与仿制药之间的Me-too类新药。
Me-too类新药
Me-too 药是为了规避已上市药品的专利权，通过对已上市药品进行结构改造或修饰获得等同疗效的专利新药，平衡了创新药和仿制药的特点，具有较高的研发性价比。1986-2009年，FDA批准的614个新分子实体，大部分都是旧药修饰获得的Me-too药。
======重点：国内公司======
生物药是全球制药行业增长最快、空间最大的细分领域之一，也是目前国内研发水平最接近国际水平的领域之一。参考全球发展趋势，生物类似药和 Me-too 类新药研发领域是国内企业最有望取得突破性进展的领域。目前国内已有多家上市公司和非上市创新性企业投入到这一领域。
1、恒瑞医药（600276）：积极布局创新生物药的国内研发巨头
国内最大的抗肿瘤药和手术用药的研究和生产基地，国内最具创新能力的大型制药企业之一。公司研发费用占公司的营收比逐年上升，2016 年达到 11.8 亿元，占营收比例达 10.6%。从 2017 年开始，公司有多款创新品种有望陆续获批，公司龙头优势愈发突出。
代表性重磅产品：
PD-1单抗：中国第二个获得 WHO 非专利药物名的国产生物药，同时也是首个获得WHO非专利药物名的国产单抗药物。目前已进入III期临床。在 PD1 领域恒瑞医药为最具价值的企业。
升白药HHPG-19K（19K）：为长效聚乙二醇化重组人粒细胞集落刺激因子（CSF），属于 I 类创新药。2016年全球升白药市场约70亿美元，其对标产品Neulasta 2016年销售规模达47.9 亿美元。目前该产品已处于申报生产阶段，国内进度遥遥领先，有望成为10亿量级重磅品种。
PD-L1 单抗：目前已经批准进行临床试验，可与公司PD-1 单抗和其他抗肿瘤药物形成。
C-MetADC ：中国第一个获得 FDA 临床批准的抗体药物偶联物。目前国内外尚无已上市的同靶点的同类型产品。
2、复星医药（600196）：仿创结合研发即将进入收获期
“三线发力”—— 三大板块已具规模
生物制药：公司抓住全球医药产业的前沿领域，如打造全国领先的生物类似药研发平台、与全球细胞免疫治疗先锋 Kite 合作打造免疫治疗产业平台。同时注重新药的引进和开发，子公司复宏汉霖用 2000 万美元从 Kolltan 引入新型肿瘤单抗药物KTN0216 的开发权，在 2016 年也与韩国 AbClon 签署协议，获得新抗体药物知识产权和商业化权利，2017年与Galaxy合作引进死亡受体通路产品。
医疗健康服务：目前公司控股的医院核定床位达到 3000 多张，预计在三年内将达到1 万张。在医疗设备领域创新合作研发“达芬奇机器人”，有望在医疗机器人领域获得收益流。
分销物流：复星医药参股投资的国药控股经过 10 余年的发展已成为中国最大的药品生产商、医疗保健产品分销商及领先的供应链服务提供商，拥有并经营中国最大的药品分销及配送网络。公司已在这些领域站稳跟脚，并进入投资回报期。
复宏汉霖 —— 单抗领域的领军者
单克隆抗体药物具有靶向性好，疗效确切，毒副作用小等优势，已经成为肿瘤和自身免疫疾病等重大疑难病症的高端首选治疗用药。复宏汉霖的创新型单抗 HLX06、HLX08、HLX09及 HLX10 是国内领先的创新型单克隆抗体（Novel mAb）项目，具有完全自主知识产权。其中 HLX06 已经完成 IND 申报，其他创新药也在临床前研究阶段。
截止到今年 6 月，复宏汉霖共完 14 个产品、16 项适应症 IND 的申报，已完成临床注册申报的 HLX01-HLX05 均为全球“重磅单抗”的生物类似药。复星医药中的单克隆抗体业务，在 2018 年将达到 50.28亿人民币，可以说是复星医药增长扩张的发动机。其主要产品利妥昔单抗（预计 2018 年上市），曲妥珠单抗（HLX02）（预计 2019 年上市）估计分别可带来现金流的现值为 35 亿和30 亿人民币。
3、丽珠集团（000513 ）：丽珠单抗——国内一流、国际接轨的创新高科技企业
人才：世界级水平领导团队，由9名生物技术、医学、化学等相关专业海内外博士和1名拥有MBA学位的化学硕士组成。其中还有两名国家千人计划特聘专家，分别是担任丽珠单抗总经理（丽珠集团执行董事、副总裁）的傅道田博士和丽珠单抗工艺开发和生产副总经理的阮文博士。
研发：拥有符合FDA/EMA以及SFDA cGMP要求的新建研发中心170,000平方英尺，配备多个一次性生物反应器以及两条独立的不锈钢生产线（500L和1500L）和来自欧美最先进的研发设备。
政府支持：丽珠集团控股子公司丽珠单抗自2010年成立以来先后获得国家、省、市级政府资助7次，资助金额合计约1.1亿元。其中 2017年3月“I 类治疗用人源化抗人肿瘤坏死因子α单克隆抗体新药 AT132 的研制及产业化”课题获的“重大新药创制”科技重大专项“十三五”立项支持，获得政府资助 1782 万元。
精准医疗全产业链基本成型 生物药产品线不断丰富
丽珠集团充分利用生物制剂与诊断试剂业务在精准医疗领域的协同优势效应，构建了“丽珠试剂+丽珠单抗+丽珠圣美+丽珠基因”的精准医疗产业链，全面布局精准医疗。
丽珠试剂：IVD 产品，分子诊断和化学发光研发加快；
丽珠单抗：公司 12 个项目在研，包括 10 个生物药制剂产品，其中 CD20、HER2、TNFa 、rhCG 和 PD-1 分别临床 I-III 期，进展迅速，处于国内第一梯队；
丽珠圣美：高端液体活检检测设备及试剂；
丽珠基因：第三方实验室服务，落地精准诊断。随着公司的重要单抗产品注射用重组人源化抗 PD-1 单克隆抗体于 2017 年 7 月获得美国 FDA 批准开展 I 期临床试验，丽珠单抗的研发实力已与国际接轨，在走向国际化的道路上迈出了重要一步。
4、沃森生物（300142）：疫苗和单抗双管齐下的制药企业
国内生物制药领域集研发、生产、销售为一体的以创新为驱动的生物制药企业，广泛覆盖传统疫苗、新型疫苗、单抗药物和血液制品等诸多领域，为国家认定的高新技术企业和国家企业技术中心。
公司研发和管理层有三位国家“千人计划”专家领衔，子公司泽润生物由史力任CEO，子公司嘉和生物由周新华任CEO，阚子义任CTO，科研人员充足，在疫苗和单抗产品研发领域经验丰富，技术平台完备，为新品研发提供了确切的保障。
代表性产品
23价、13价肺炎疫苗和HPV疫苗：2017年，公司新品23价肺炎疫苗获得GMP认证，成为公司业务新的增长点，预计3年内可以达到4个亿的市场规模。沃森是全球唯一一家同时拥有13价肺炎疫苗和HPV疫苗自主开发能力的公司，这两个产品都是目前全球销量第一、第二名的超级重磅品种，公司在研产品均已处于III期临床阶段，预计2-3年内能够上市，为公司创造可观收益。
生物药：控股子公司嘉和生物在国内单抗研发领域处于领先地位，在研产品涉及肿瘤、自身免疫性疾病和代谢类疾病等重大疾病的治疗。目前公司有10余种产品正处于各个研发阶段，其中 HER-2 单抗 GB221 与 TNF-α单抗 GB242 均正在进行Ⅲ期临床试验，研发进度国内领先，预计2018年能够申报上市；自主研发的 GB232于2014年8月获 MFDS 临床试验许可，目前在韩国 Samsung Medical Center 进行的 I 期临床试验已基本完成。
5、安科生物（300009）：精准医疗龙头企业
一家以生物医药产业为主的具有自主创新能力的国家级高新技术企业，长期致力于细胞工程、基因工程等生物技术产品的研究、开发和核心技术能力的构建。公司主要业务涵盖生物制品、现代中成药、化学合成药、多肽药物、核酸检测产品等产业领域，逐步落实精准医疗的发展战略，形成基因检测、靶向抗肿瘤药物开发、细胞免疫治疗技术等一系列精准医疗的全产业链布局。
CAR-T细胞治疗技术领先
公司参股公司博生吉公司由美国 MD 安德森研究中心归国教授杨林领导，致力于肿瘤免疫细胞治疗技术与产品的研发，在实体瘤的 CAR-T 细胞治疗技术处于领先地位。公司已成功开发出具有国际一流技术水平的CAR-T、CAR-NK 细胞技术平台，构建了CD19、CD138、CEA、HER-2 等多个靶点的 CAR，并已证明对多种恶性肿瘤细胞均有良好的杀伤作用。另外，博生吉通过自主研发的 CD19 单克隆抗体基因序列，构建了可以特异性地识别 CD19 肿瘤抗原分子的新一代 CAR，并发现其对套式淋巴瘤细胞具有极强的杀伤能力。目前，博生吉已成功开发出基于新型慢病毒系统以及非病毒的转座子/转座酶系统的新一代 CAR-T 技术，建立了一流的 aAPC 技术和相应的CAR-T 细胞制备体系，拥有完善的全套 CAR-T 治疗技术平台，可以为广大临床单位的临床试验提供技术保证。
生物制剂产品丰富
公司的生物制品在研项目聚乙二醇化重组人生长激素注射液、注射用重组人 HER2单克隆抗体和冻干重组人角质细胞生长因子-2 均已进入临床 III 期试验阶段，研发进度国内领先。
另外，公司的聚乙二醇化重组人干扰素α2b 注射液也已进入 I 期临床阶段，且有多款药物处于临床验证或申请审批阶段。
6、康弘药业（002773）：因“康柏西普”成名的药企
康弘药业拥有“国家企业技术中心”、“生物大分子蛋白药物四川省重点实验室”和“康弘博士后科研工作站”等技术平台，已构建起四大重点技术形成自己的核心竞争力：
（1）以动物细胞表达体系为平台的生物制品药物的产业化技术；
（2）中成药质量标准和控制技术；
（3）药物口服、注射制剂，速释和缓释制剂的产业化技术；
（4）化学合成药综合指标（质标、成本、安全、环保）领先的产业化技术。
公司主要产品涉及眼科系统、中枢神经系统、消化系统、呼吸系统等多个领域，目前有康柏西普眼用注射液、松龄血脉康胶囊、盐酸文拉法辛缓释片、阿立哌唑口崩片、右佐匹克隆片、舒肝解郁胶囊、胆舒胶囊、枸橼酸莫沙必利分散片、一清胶囊、感咳双清胶囊、渴络欣胶囊、玄麦柑桔胶囊十二个上市品种。
重磅产品“朗沐”及在研产品简介
公司原创 I 类生物新药康柏西普眼用注射液（朗沐）是新一代抗 VEGF 融合蛋白，中国首个获得世界卫生组织国际通用名的拥有全自主知识产权的生物 I 类新药。康柏西普于 2013年底获批用于湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD），2017 年5月扩增适应症用于病理学近视的脉络膜血管新生（pmCNV）。康柏西普还在进一步拓展新的适应症糖尿病性黄斑水肿(DME)和视网膜静脉阻塞(RVO)，均已处于 III 期临床试验中。另外，康柏西普已获得 FDA 批准在美国直接开展湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）III 期临床试验，未来有望在美国市场上市。
基于VEGF机理的药物平台技术，公司目前还有三个在研生物药产品，KH901 是治疗性肿瘤疫苗 1 类生物药，目前已进入 II 期临床阶段；KH903 用于结直肠及其他器官肿瘤，已处于 Ic 期临床；KH906 用于眼表新生血管相关疾病，已获批临床。这些产品在美国、日本、印度、韩国、俄罗斯等国拥有多项国际专利，未来国际市场开发潜力巨大。
朗沐自2013年上市以来迅速占领国内市场，2014-2016年的年销售额分别为 0.74亿、2.67 亿、4.76亿元，增速分别为260.81%、78.28%。2017年，朗沐成功进入国家医保，随着新版医保目录落地执行，该产品有望快速放量，给公司带来更多业绩。
7、金斯瑞生物科技（1548）：CAR-T疗法研发领先的全球基因合成服务龙头
全球最大的基因合成服务公司。公司已经建立了高通量和高质量的生物学研究服务，包括基因合成，分子生物学服务，多肽合成，定制抗体，蛋白表达，抗体及蛋白质工程以及体外和体内药效学研究。近年来，公司立足于生命科学研发服务，积极开拓新业务。公司2014年开始介入 CAR-T 细胞疗法研发，目前 BCMA 靶点 CAR-T 药物处于全球领先地位。
CAR-T细胞疗法成果喜人
公司在研 CAR-T 药物是一款靶向 BCMA（B 细胞成熟抗原）和 CD38 的双靶点CAR-T疗法，子公司南京传奇生物科技公布了 CAR-T 疗法在多发性骨髓瘤治疗上的优异成果；受试患者 71人，三个月后收集了40位患者试验数据，CR=60%，VGPR=30%，PR=3/40，1人未缓解。
生命科学服务业务维持高速增长 工业酶业务增长迅猛
1、公司主要业务—生命科学服务业务实现营收5302万美元，毛利3761万美元，同比分别增长19.6%和 22.1%。随着全球医药及生物科技领域研发经费的不断提高，预计公司生命科学服务业务仍将维持较高速度增长。
2、工业酶业务实现营收467万美元，毛利152万美元，同比分别增长235.7%和650.0%。工业酶为公司 2014 年开始介入的新业务，为公司将来重要发展方向。公司在菌种构建及培育环节具有研发技术优势，同时2016年收购济南诺能生物51%的股权并扩建生产工厂补足生产能力短板。工业酶市场大，预计公司将会发挥技术优势开拓市场，维持工业酶业务的高速增长。
8、信达生物（未上市）国内最具潜力的生物技术公司
信达生物制药(苏州)有限公司成立于2011年8月，以“仿制药与创新药研发相结合”为自己的特色道路，致力于做国内最好、国际一流的高端生物药制药公司。
产品链丰富：成立至今，信达生物已建立起一条包括12个新药品种，覆盖肿瘤、眼底病、自身免疫疾病、心血管病等四大疾病领域的丰富产品链，其中两个品种入选国家“重大新药创制”专项，具有全球自主知识产权的创新药物有 9 个。
生产线完备：公司建成大规模的产业化基地，包括符合 CFDA、FDA 和 EMA 的GMP 标准的 2 条 1000L（已建成）、6 条 3000L （建设中）、4 条 15000L （建设中）产业化生产线。其中，2条 1000L 生产线已于2016年9月通过了合作方国际制药集团的GMP审计，成为中国第一条符合美国FDA GMP标准的生物药生产线。
资金充足：信达生物凭其强大的研发实力，频频获得国际投资机构的青睐，自成立以来公司共进行了4轮融资，已获来自全球知名创投高达4.9亿美元的投资。
重磅产品 IBI301 简介
IBI301 是一种重组人-鼠嵌合抗 CD20 单克隆抗体注射液，可用于非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、类风湿性关节炎，是罗氏“美罗华”的一种生物类似药，由信达生物和礼来制药共同开发。
IBI301 与 CD20 抗原有较高亲和力，与CD20 抗原结合后可通过免疫效应介导 B 细胞溶解，介导细胞溶解的可能机制有补体依赖的细胞毒作用(Complement dependent cytotoxicity，CDC)和抗体依赖细胞介导的细胞毒作用(Antibody-dependent cell-mediated cytotoxicity，ADCC)。IBI301 可通过 CDC 及 ADCC 作用介导肿瘤细胞溶解，从而达到杀灭非霍奇金淋巴瘤的作用。目前，IBI301 与美罗华 III 期疗效对比临床研究已进入攻坚阶段。
IBI301 在符合国际标准的 GMP 车间中生产，其生产车间通过了礼来全球 GMP专家的审计，IBI301 的一级/高级结构、异质性、生物活性、产品和工艺相关杂质、临床前药理、药代动力学和毒性特征与美罗华高度相似，具有极高的安全性，临床 I 期安全性研究完成 3 个剂量爬坡，未出现严重不良事件。
IBI301 是信达生物的重磅产品，中国每年新增非霍奇金淋巴瘤病人6万多，目前没有其他令人满意的国产特效药，所以我们预期该产品能给公司带来巨大的收益。
9、君实生物（833330.OC）：紧跟国际前沿的中国生物药公司
君实生物成立于2012年12月，是一家以开发治疗性抗体为主的研发型高科技公司，专注于创新单克隆抗体药物和其他治疗性蛋白药物的研发与产业化。
公司团队成员均有着丰富的科技成果转化和产业化经验，自成立之初就瞄准国际抗体技术研发的前沿进展，搭建了国内一流的涵盖分子抗体药物筛选、高产稳定 CHO 细胞株的构建及治疗性抗体分析检测等多个核心技术的创新人源化抗体药物产品研究开发技术平台。公司雄厚的科研能力促使科研成果能够得到快速转化，产品开发进程也在业内领先。
全球布局：公司目前在全球四个地方进行了布局，协同创新发展。公司总部位于上海，以抗体开发、评价为主；苏州基地负责生产工艺开发和优化，进行产业化生产和临床试验；在美国旧金山湾区进行新抗体研发和高通量抗体筛选；在马里兰进行新靶点开发和抗体评估。
七大平台：公司建立了抗体药物研发所必须的高通量自动化抗体筛选平台、分子生物学平台、计算机模拟人源化抗体构建平台、高产稳定细胞株筛选平台、CHO 细胞培养平台、抗体纯化和制剂工艺平台、抗体质量研究平台等七个关键技术平台，涵盖了单克隆抗体药物从早期开发到工艺放大的整个过程。
丰富的在研重磅产品
公司目前在研的项目有13个，其中10个是抗肿瘤和抗自身免疫疾病的免疫调控药物，包含国家新药创制重大专项，在心血管疾病和骨质疏松等领域也有覆盖。
PD-1：产品代号 JS001 的 PD-1 新药目前在国内已进入临床II 期阶段，预计2019 年能够上市。
PCSK9：研发进展全国第一，申报临床已获得批准，相比同行其他公司具有明显的领先优势。
阿达木单抗（TNF-α单抗）：国家重大新药创制，研发进展国内前五。公司对应产品UBP1213 已获得临床批件，处于临床 I 期阶段。该品种为2016年全球销售额第一，销量160亿美元。
BlyS 单抗：研发进展国内第一，已获得临床批件。根据测算，2020年BlyS 单抗全球市场规模为10亿美元，在我国约有100万红斑狼疮患者，国内市场潜在规模约20 亿元。
10、百济神州（BGNE.O）：“中国的基因泰克”——强大的创新能力和研发能力
百济神州是首个赴美上市的中国创业型生物制药企业，2010年底由北京生命科学研究所所长王晓东博士和前保诺科技公司（Bioduro）的创始人欧雷强（John Oyler）共同创建，研发全球领先的抗癌新药。公司瞄准国际前沿，从小分子靶向化学新药和大分子免疫抗肿瘤生物新药两路进发，同时布局10多个新药的研发。
2017年3月，百济神州生物制药项目在中新广州知识城正式破土动工，投入资金22亿元人民币，占地10万平方米，预计将于2019 年试投产。该项目以单克隆抗体类原创生物制药为主，规模化生产后预计产值将达200亿元人民币。
四大科学研发方向
癌症生物学平台：癌症生物学平台突出了肿瘤免疫系统相互作用的重要性并强化了利用肿瘤活检组织来开发新模型的价值。公司与中国领先的肿瘤中心建立了密切联系，能够更好地选择靶点，并筛选和评估可能具有显著单一或组合疗效潜力的药剂。该平台已成功将可抑制关键肿瘤靶点的 BTK、RAF 二聚体及 PARP 抑制剂，以及抑制PD-1 的免疫抗肿瘤制剂四个候选药物推入临床阶段。
分子靶向疗法：基于分子生物学特征，用于区分出存在 HER2、BRCA、BRAF、ALK和 EGFR 基因及蛋白质突变的癌症，通过特定基因和蛋白质中的突变（如HER2、BRCA 和 EGFR）识别特定的疾病亚群，是癌症药物开发工作的重要基础。靶向疗法能够起到抑制肿瘤进展、诱导肿瘤缩减的作用，能够在病人中形成较高的抗肿瘤应答率。目前，百济神州有 BGB-3111、BGB-283 和 BGB-290 三种分子靶向候选药物处于临床研究阶段。
免疫抗肿瘤疗法：用于开发 CTLA-4、PD-1 以及 PD-L1 抗体等免疫抗肿瘤制剂，通过激活免疫系统识别和消除肿瘤的能力获得更高、更持久的疗效。
联合疗法：是将肿瘤免疫制剂与靶向疗法结合在一起，针对肿瘤免疫机制多个不同环节，通过可能产生的协同作用，从而起到更强、更持久的肿瘤抑制效果。公司免疫抗肿瘤生物药项目研发的首个候选药物一种 PD-1 单克隆抗体 BGB-A317，是免疫抗肿瘤疗法和分子靶向疗法结合使用的基础。公司目前有 BGB-A317 结合BGB-3111、BGB-A317 结合 BGB-283 和 BGB-A317 结合 BGB-290 三种组合正处于剂量扩增阶段。
百济神州临床试验阶段的在研药物
BGB-3111：用于治疗 B-细胞恶性肿瘤的小分子BTK 抑制剂。BGB-3111 是一种强效、具有高选择性的小分子 BTK 抑制剂（Bruton 酪氨酸激酶抑制剂），百济神州正将该产品作为单一制剂和组合疗法药物开发，治疗各种淋巴瘤（最常见的血液肿瘤类型）。BGB-3111 可阻断相关信号传递，从而抑制恶性增殖 B 细胞的生长并杀死肿瘤细胞。
BGB-A317：针对 PD-1 的免疫检查点抑制剂。BGB-A317是具有发展潜力的新一类肿瘤免疫单克隆抗体药物，即免疫检查点抑制剂。它能够与 T 细胞表面阻碍免疫激活的重要受体 PD-1 结合，抑制 PD-1，并清除癌细胞激活免疫系统的阻碍因素，从而恢复 T 细胞的肿瘤杀伤能力。此外，BGB-A317 还具有对 PD-1的高亲和力和特异性。临床 I 期初步数据显示，单抗 BGB-A317 耐受性良好，在 HCC 患者中显示了初步的抗肿瘤活性。目前，BGB-A317 正作为单药和联合用药组分，在多个临床试验中探索对一系列肿瘤的治疗效果。
BGB-290：具有独特性质的 PARP1 和 PARP2 抑制剂。BGB-290 是一种针对 PARP的强效高选择性抑制剂，具有良好的药物代谢和药代动力学特性。BGB-290 已在生化试验中显示出了良好的 PARP1 和 PARP2 选择性，跟其他奥拉帕尼之类的 PARP抑制剂相比，BGB-290 显示出了在细胞增殖方面的改进特异性。增强的选择性可能比现有的 PARP 抑制剂具有更好的安全性和耐受性。良好的安全性和耐受性非常有利于 BGB-290 与免疫检查点抑制剂或化疗药物的联合使用。BGB-290 在选择性、DNA捕获活性、口服生物利用度和血脑屏障通透性方面，具有区别于包括奥拉帕尼在内的其他 PARP抑制剂的潜力。奥拉帕尼是 FDA 和 EMA 目前批准的唯一的 PARP 抑制剂。
BGB-283：用于治疗实体肿瘤的小分子 RAF 二聚体抑制剂。BGB-283是一种小分子RAF 抑制剂，百济神州正在开发其作为单药或联合用药治疗MAPK 通路有突变的癌症，包括第一代 BRAF 抑制剂无效的 BRAF 基因突变型和KRAS/NRAS 基因突变型癌症。由于存在这些突变的癌症类别众多，该产品正在被开发用于治疗包括结肠癌、非小细胞肺癌、子宫内膜癌、卵巢癌、胰腺癌和甲状腺乳头状癌在内的多种癌症。目前已进入市场的 BRAF 抑制剂仅对 BRAFV600E 单体有抑制作用。但文献研究显示，二聚体化是对第一代 BRAF 抑制剂发生耐药性的重要机理之一。BGB-283 不仅可抑制单体，也可抑制二聚体形式的 BRAF，因此降低了产生抗药性的几率。研究数据表明，BGB-283 作为单药和联合用药都可表现出不错的效果。
