5月下旬以来，继抗癌药和九介HPV疫苗之后，罕见病药又成为各方关注的焦点。紧随国家卫生健康委员会等5部门联合制定并公布《第一批罕见病目录》之后，5月23日，国家药监局、卫健委又发布了《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》（2018年第23号）。
据了解，此次发布的公告，是为了贯彻落实《中共中央办公厅国务院办公厅关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔2017〕42号）、《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号），提高创新药上市审批效率，科学简化审批程序。
公告要求进一步落实药品优先审评审批工作机制，对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病及罕见病药品，国家药品审评中心建立与申请人之间的沟通交流机制，加强对药品研发的指导，对纳入优先审评审批范围的注册申请，审评、检查、审批等各环节优先配置资源，加快审评审批。对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。对于本公告发布前已受理并提出减免临床试验的上述进口药品临床试验申请，符合《药品注册管理办法》及相关文件要求的，可以直接批准进口。
这份公告意味着，部分罕见病“救命药”进入国内市场的速度将加快，极大地缓解我国罕见病药物市场的紧缺状态，给广大罕见病患者带来福音。但专家指出，要想彻底解决罕见病药物紧缺的问题，必须打出“组合拳”，既加快引进，也要支持国内药企研发生产；既加快审评审批，也要在临床采购方面设置“绿色通道”；同时，还要建立扶持罕见病药物发展的长效机制。如此，方能让罕见病药不再罕见。
转自医药观察家报
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