新闻盘点
瑞士罗氏集团近日接连公布多项喜讯，Hemlibra® （emicizumab-kxwh）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于不伴 VIII 因子抗体的 A 型血友病成人和儿童患者（包括初生及大龄新生儿) 的常规预防治疗；此外，针对脊髓性肌萎缩症（SMA）在研药物 Risdiplam 和 流感药物 Baloxavir marboxil 的最新研究结果公布。
1
10 月 4 日，美国 FDA 批准了 Hemlibra® （emicizumab-kxwh）用于不伴 VIII 因子抗体的 A 型血友病成人和儿童患者(包括初生及大龄新生儿)的常规预防治疗，以预防或减少出血事件。Hemlibra 也因此成为目前唯一一款可用于 A 型血友病伴或不伴 VIII 因子抗体的预防治疗药物。
基于患者内对比分析，相比早前的 VIII 因子预防药物，Hemlibra 是首款可进一步显著减少出血量的药物。
是目前唯一一款在 A 型血友病伴或不伴 VIII 因子抗体中可通过每周一次、每 2 周一次或每 4 周一次自我皮下注射的药物。
Hemlibra 的药物疗效和安全性在多项全球关键性 A 型血友病临床研究中得到印证。
罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人 Sandra Horning 博士表示：
Hemlibra 新适应症的获批印证了罗氏推动医药科学进步、重新定义标准化治疗的承诺。Hemlibra 是目前获 FDA 批准的唯一一款治疗伴或不伴 VIII 因子抗体的 A 型血友病的药物，其有效性和安全性经由四项关键性研究证实。感谢血友病病友团体，因为他们的帮助，我们才能成功为每一位 A 型血友病患者带来新的治疗希望。
2
近日，罗氏宣布了其针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的在研药物 Risdiplam 的两项关键临床试验 FIREFISH 和 SUNFISH 的中期数据。
SMA 是一种严重的遗传性进行性神经肌肉疾病，会导致恶性肌肉萎缩和并发症。这是一种导致婴儿夭折的常见遗传性疾病，发病率在新生儿中约为 1/11000。
在针对 1 型 SMA 的试验 FIREFISH 中， 14 名婴儿患者中 6 名（43%）可以在有支持或无支持的情况下坐起，其中 3 名患儿（21%）在接受 8 个月治疗后可以无协助地持续坐住。
针对 2 型和 3 型 SMA 的 SUNFISH 试验结果显示患儿的运动功能获得改善，在接受治疗 12 个月后，患儿血液中的 SMN 蛋白中值增加了两倍以上。
目前尚未发现在研药物 Risdiplam 会导致任何安全问题。
罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人 Sandra Horning 博士表示：
我们感到备受鼓舞，这些数据显示，接受了 Risdiplam 药物治疗的婴儿不仅能够存活，还在对抗这一历史悠久的恶性疾病的过程中取得了里程碑式的成果。SMA 疗法可以在中枢神经系统（CNS）和外周组织持续提升 SMN 蛋白值，这将为 SMA 患者带来全面获益的希望。随着临床试验的推进，我们期待获得更多 Risdiplam 的相关数据能够与公众分享。
3
罗氏在 2018 年美国感染性疾病周大会上公布 Baloxavir marboxil 针对流感并发症高危人群 III 期研究的阳性结果。
作为首款全新机制，单次用药的在研口服药物，Baloxavir marboxil 是第一例进入严重流感并发症高危人群抗流感治疗的临床研究，并有望给上述人群带来临床获益的药物。与安慰剂相比，CAPSTONE-2 III 期研究显示：
在治疗流感严重并发症高危人群（包括 65 岁以上 老人，或患有哮喘、慢性肺病、病理性肥胖或心脏病的人群）时，Baloxavir marboxil 能够有效缩短流感症状缓解时间（中位时间：73.2 小时 vs 102.3 小时；p＜0.0001 ）。
Baloxavir marboxil 能够显著缩短流感症状缓解时间（甲型 H3N2 型：中位时间：75.4 小时 vs 100.4 小时，p＜0.05；乙型流感：中位时间：74.6 小时 vs 100.6 小时，p＜0.05）。
罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人 Sandra Horning 博士表示：
这是首个惠及流感并发症高危人群的 III 期试验，而目前尚无任何适合这类人群的获批药物。这项研究提供了更多数据以证明 Baloxavir marboxil 将会是疗效显著的抗流感药物，我们计划与全球的健康专家共同讨论分享这些数据。
