对于新药批准，2016 年是令人失望的一年，美国 FDA 仅批准 22 个新药，是 2010 年以来新药批准数量最少的一年，与 2015 年的 45 个新药获批相比，更是惨不忍睹。而大洋彼岸的欧洲药品管理局推荐了 81 个新处方药，2015 年这一数字为 93 个。与 FDA 不一样的是，欧洲药品管理局推荐批准的药品名单中包括仿制药。 新药批准数量大幅下降表明经历 2014 年与 2015 年的新药批准高峰（获批上市数量达到 19 年以来的高点）之后，制药业可能正回归正常的产出水平。FDA 新药办公室主任 Jenkins 上个月对媒体表示，有几个因素导致 2016 年新药批准数量下降。
有 5 个原定于 2016 年批准的新药，提前在 2015 年底获得批准。2016 年提交的新药上市申请数量也有下降，另外与之前两年相比，FDA 拒绝或推迟批准的药物数量增加。一些审批日期被推迟的药物到 2017 年可能获得批准，这其中包括罗氏的多发性硬化药物 Ocrevus，以及赛诺菲与再生元用于类风湿关节炎的 Sarilumab。
考虑到最近在抗癌领域取得的进展以及对其它疾病遗传基础更好的理解，业内大多数高管对新药研发仍保持乐观，目前多家公司的研发线上有足够的在研产品。但鉴于医疗保险公司及政府对药品高定价的抵触，新药获批及上市后获得一个不错的财务收益仍有诸多挑战。
据咨询公司德勤称，排名前 12 的制药公司其研发投资回报率从 2010 年 10.1% 的高位下降到了 2016 年的 3.7%。药品高定价的政治压力越来越大，现代药物所面临的挑战也因此越来越多，目前生物科技及制药公司正开发更多旨在用于利基患者人群的药物。
这个问题可由 2016 年批准的最后一款药物来说明。百健与 Ionis 制药的 Spinraza 是首个治疗脊髓性肌萎缩患者的药物，脊髓性肌萎缩是一种罕见而往往致命的遗传性疾病。这款药物每剂量的定价高达 12.5 万美元。
这一价格意味着每位患者第一年的用药成本为 62.5 万美元 - 75 万美元，据 Leerink 的分析师称，这么高的定价可能引发「批评风暴，甚至出现在总统的推特上。」新当选总统特朗普已承诺降低药品的价格。
本文来源：丁香园。
