○ 雅美罗®是首个获得FDA批准用于治疗CAR-T疗法引起的严重或致命的细胞因子突释综合征（CRS）的药物；
○ CAR-T细胞疗法是一种免疫疗法，用于治疗特定类型的癌症；
○ 这是雅美罗®自2010年在美国上市后第七次获得FDA的批准。
此次FDA批准雅美罗®用于治疗细胞因子突释综合征，将为临床医生提供重要助力，帮助他们控制这一可能威胁生命的副作用。
此次获批是基于对CAR-T细胞疗法治疗血癌的临床试验数据的回顾性分析，旨在评估雅美罗®针对细胞因子突释综合征的治疗效果。2研究人群包括45名患有严重或威胁生命的细胞因子突释综合征的儿童及成人患者，这些患者在接受雅美罗®治疗的过程中分为接受或未接受额外的高剂量皮质类固醇治疗的组别。
31%的患者（69%；95% CI：53%-82%）在首次注射雅美罗®后14天内即达到疗效评定标准（消除细胞因子突释综合征症状），无需注射两次以上雅美罗®，且在治疗过程中无需使用雅美罗®和皮质类固醇以外的任何药物。试验过程中未发现任何雅美罗®相关不良反应。2仅使用雅美罗®进行治疗的组别开展的第二次研究表明，15名由接受CAR-T疗法引起的细胞因子突释综合征患者在使用雅美罗®治疗后14天内症状被治愈，雅美罗®针对该症状的治疗效果得到证实。
基于细胞因子突释综合征罕见、严重且威胁生命的特点及雅美罗®相关的安全与疗效数据，FDA授予雅美罗®优先审评及罕见病药物认定资格，用于治疗由CAR-T细胞疗法引起的细胞因子突释综合征。获得优先审评指定资格的药物是FDA认为能够在重病治疗过程中大幅提升安全及疗效的药品。获得罕见病药物认定资格的药物主要用于治疗在美患者人数少于200,000名的疾病。
关于CAR-T细胞疗法
引起的细胞因子突释综合征
大多数细胞因子突释综合征患者都会出现轻度或中度的流感类似症状，且这些症状都很容易管理。但是，还有一些患者会表现出更加严重的症状，并可能引发威胁生命的并发症，例如心功能障碍、急性呼吸窘迫综合征或多器官衰竭。1
参考资料：
1. Lee DW, et al.Current concepts in the diagnosis and management of cytokine release syndrome.Blood. 2014a; 124:188-195.
2. Grupp, SA, et al. Analysis of a Global Registration Trial of theEfficacy and Safety of CTL019 in Pediatric and Young Adults withRelapsed/Refractory Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL). (2016). Blood,128(22), 221.
