10月14日,药物临床试验备案与信息公开服务平台显示信息武田制药起动其NAE抑制剂Pevonedistat协同阿扎胞苷医治较高危的骨髓增生出现异常综合症(HR MDS)、漫性髓单核细胞败血症(CMML)或低初始细胞亚急性髓性败血症(AML)的III期临床实验。 来源于:药物临床试验备案与信息公开服务平台该实验的关键目地是明确与阿扎胞苷单药对比,pevonedistat和阿扎胞苷协同给药是不是能改进EFS。(MDS或CMML患者的事件界定为身亡或变为AML(以先产生者为标准),低初始细胞AML患者的事件界定为身亡。)EFS:从随机化至产生EFS事件的時间(针对MDS或CMML患者,EFS事件界定为身亡或产生AML转换,以先产生者为标准;针对低初始细胞AML患者,该事件界定则为身亡)。 pevonedistat是这种NEDD8激话酶NAE的小分子水抑制剂,用以医治骨髓增生出现异常、多种多样败血症和恶性肿瘤。NEDD8活性酶(NAE)是Neddylation全过程中的速度限制酶,抑止NAE的活性,可以减少泛素-蛋白酶体系统软件(UPS)通道的活性和有关蛋白质的溶解,诱发恶性肿瘤细胞凋亡。与蛋白酶体抑制剂对比,NAE抑制剂对干挠细胞细胞外液稳态更有非特异。 除此之外,也有一个NAE抑制剂TAS4464 由TaihoPharmaceutical开发设计处在I期临床医学。照亮“在看”,好文章相随武田NAE抑制剂III期临床研究备案起动