多发性硬化药物纳入国家医保，降幅达三成
2018年05月30日15:26 来源：人民网-人民健康网
今年的5月30日是第十个世界多发性硬化日。无独有偶，5月22日，国家卫生健康委员会等五部门联合发布了《第一批罕见病》目录，多发性硬化榜上有名。对于该疾病的治疗，过往我国的医保目录中主要为常规对症治疗，因此未满足的临床需求很大。
为填补医保目录的空白和进一步减轻社会疾病负担，有效缓解多发性硬化患者的经济压力，人力资源社会保障部于2017年7月13日发布《关于将36种药品纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录乙类范围的通知》，用于多发性硬化的治疗药物——注射用重组人干扰素β-1b（倍泰龙），成为36个国家谈判药品中的罕见病药品之一，被纳入到国家基本医保目录，降价幅度达到30% 。以满足紧迫的临床需求。这也是2017年中国唯一获批的多发性硬化疾病修正治疗药物。
多发性硬化正确诊治，降低致残风险
多发性硬化是一种累及脑、视神经和脊髓的中枢神经系统（CNS）疾病，涉及到神经细胞脱髓鞘和神经退行性变，使患者出现不可逆性神经功能丧失，被称为“死不了的癌症”。该病好发于20-40岁青壮年群体，女性患者大约是男性患者的2-3倍。临床特点表现为病灶播散广泛，随着不断经历复发缓解的过程，很多患者的神经功能留有不同程度的损害，常见的症状有视力模糊或复视、肢体僵硬无力、眩晕，严重者发展为失明或瘫痪。多发性硬化在第一次发作后，一般每隔一段时间就会发作一次，且病程存在高度变异和不可预测性。
中华医学会神经病学分会主任委员、中国医学科学院北京协和医院神经内科崔丽英教授表示：“多发性硬化的早期干预治疗能有效预防疾病复发，从而延缓残疾进展。但是作为一种罕见病，我国大多数患者、亲属甚至部分医务工作者对多发性硬化及其治疗缺乏足够的认识，而且由于多发性硬化目前尚无确诊的金标准，因此，临床上易与其他疾病相混淆、导致误诊和漏诊，从而延误患者及时治疗。”崔教授建议，如果中青年发现自己出现了无法用其它原因解释的视力下降、僵硬、尿失禁等问题，应当高度重视多发性硬化的可能性，尽快到神经科进行检查。
目前，多发性硬化患者的治疗以急性期治疗和缓解期治疗为主。急性期多采用大剂量、短疗程糖皮质激素冲击疗法，以达到迅速缓解症状的目的。缓解期以预防复发、延缓残疾进展、改善患者生活质量为目标，主要采用的治疗手段是疾病修正治疗，如β干扰素等，该治疗方法主要通过改善患者自身紊乱的免疫系统，达到预防复发的目的。北京协和医院神经内科徐雁副教授介绍道：“注射用重组人干扰素β-1b，是目前中国市场上唯一获批的缓解期治疗多发性硬化的药物。其配制和注射方式类似于糖尿病患者用的胰岛素，患者可自行在家注射，无需住院，且对患者生育功能无影响。长期使用可很好地控制病情，使患者回归正常生活。”
呼吁各地医保加快落地 ，让多发性硬化患者广受益
多发性硬化是一种终身、慢性、进展性疾病，患者需要长期用药以维持病情稳定。年治疗费用十余万人民币以及数年，甚至是数十年的长期治疗，对于中等收入水平家庭来说是个巨大的经济负担。因病致穷，因病返穷的情况屡见不鲜。因此，该治疗药物纳入医保报销是多发性硬化患者的福音。但目前仍有相当多的省市地区尚未把多发性硬化病种纳入大病医保和/或门诊特殊疾病，特药定点药店的报销政策尚不明确。
注射用重组人干扰素β-1b进入国家医保目录，为更多的患者享受国家政策带来福祉。在提高基本医疗的保障水平、完善特殊药品管理的同时，有效缓解罕见病患者的经济负担。有利于提高患者用药的可及性、可负担性和依从性，使患者获得更为有效的、更为规范的治疗，从而改善患者的疾病症状、提高他们的生活质量。
值此“世界多发性硬化日”之际，崔丽英教授也呼吁，各省市、区应加快国家医保新政的衔接和落实工作，使政策红利尽早惠及全国各地更多的多发性硬化患者，真正让患者买得到，用得起这种有效的治疗药物。同时，有利于逐步推进我国多发性硬化治疗的规范化发展。
