2018年8月28日
农历七月十八
医麦客：CAR-T欧洲上市
2018年8月28日/医麦客 eMedClub/--当地时间2018年8月27日，诺华和吉利德Kite公司分别宣布欧盟委员会批准了各自的CAR-T细胞产品Kymriah和Yescarta上市！
☉ Kymriah现已被批准用于治疗B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL)，且病情难治，或出现两次及以上复发的25岁以下患者以及作为三线疗法，治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(r/r DLBCL)的成人患者。
☉ Yescarta获得了同样的DLBCL批准， 以及用于先前接受过两次或以上的系统治疗的原发纵隔B细胞淋巴瘤(PMBCL)患者。
☉ 与此同时，监管部门的批准将推动Kymriah和Yescarta的销售，以及更大的制造需求。
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8月27日，吉利德Kite宣布，欧盟委员会(EC)已授予其CAR-T产品Yescarta(axicabtagene ciloleucel)营销许可，用于治疗先前接受过两次或以上系统治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)和原发性纵隔大B细胞淋巴瘤(PMBCL)的成年患者。
值得注意的是，这是欧洲首个获批治疗两种侵袭性非霍奇金淋巴瘤(NHL)的CAR-T产品。营销许可批准axicabtagene ciloleucel可用于欧盟、挪威、冰岛和列支敦斯登的28个国家。
图片来源 pharmaphorum
营销授权申请(MAA)基于axicabtagene ciloleucel 的ZUMA-1试验数据的支持，该试验招募的为难治性侵袭性NHL的成年患者。
ZUMA-1试验数据的支持
在单臂试验中，72％的患者接受单次输注axicabtagene ciloleucel(n = 73/101)后，对治疗有反应。51％(n = 52/101)的患者达到完全缓解(由独立审查委员会评估，中位随访15.1个月)。在输注后一年，60％的患者存活(95％CI：50.2,69.2)，且中位总生存期(OS)暂未达到(95％CI：不可估计[NE])。
安全性方面，在ZUMA-1中，12％的患者经历了3级或更高的CRS，31％的患者经历3级或更高的神经毒性。总体而言，98％的患者从CRS和/或神经系统不良反应中恢复，且行业研究人员已经开发了治疗算法来管理患者在axicabtagene ciloleucel治疗方面经历的CRS和神经系统不良反应的一些症状。
CAR-T生产挑战
此外，伴随着两大CAR-T细胞产品在欧洲的获批，生产挑战也在增加，公司需要在制造能力和供应链物流方面进行大量投资。
而今年早些时候，吉利德透露已经在阿姆斯特丹史基浦机场附近租用了一家工厂，以支持Yescarta的生产制造。预计到2020年，这个近120,000平方英尺的场地将全面投入运营。
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大约在同一时间，诺华预计欧洲患者将开始从该公司位于瑞士斯坦的制造工厂接收第一批Kymriah。据该公司发言人称，诺华计划在未来三年内以交错方式向工厂注入9000万瑞士法郎(9200万美元)，可能会创造450个新的工作岗位。
另外，确保制造质量和能力对于所有药物类别都至关重要，但对于像CAR-T疗法这样的个性化药物来说尤其必要，因为供应链延迟或混淆会产生不可挽救的后果。
对此，诺华发言人表示，该公司已经在努力建立一个在欧盟提供Kymriah的选择治疗中心网络，这些中心需要接受培训，遵守细胞供应的质量标准以确保患者安全。但此时，公司无法评论哪些国家将拥有第一个合格的治疗中心。
参考出处：
http://www.gilead.com/
https://www.businesswire.com/news/home/20180827005248/en/
https://www.biopharmadive.com/news/novartis-kymriah-europe-manufacturing-car-t-gilead-yescarta/531008/
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